La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) solicitó a la Comisión Europea no otorgar la licencia que pidió el Laboratorio Roche para el medicamento Elevidys, el mismo que está probando el niño chileno Tomás Ross para tratar la distrofia muscular de Duchenne y que tiene un costo de 3.500 millones de pesos.
De acuerdo con lo argumentado por la EMA, el fármaco que se está empleando para tratar la la enfermedad en niños de 3 a 7 años que aún pueden caminar, no demostró sus beneficios clínicos en un ensayo con 125 pacientes.
En su reporte sobre el medicamento, la agencia detalló que el grupo de 125 niños recibió una única infusión intravenosa de Elevidys o un placebo, y, tras 12 meses de seguimiento, la mejoría fue casi idéntica en ambos grupos y el resultado no fue estadísticamente significativo.
Qué es la distrofia muscular de Duchenne que afecta a Tomás Ross
Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, como ocurre en el caso de Tomás Ross, no producen distrofina normal, una proteína presente principalmente en los músculos esqueléticos y en el músculo cardíaco, la que ayuda a proteger los músculos durante la contracción y relajación. Su ausencia provoca un deterioro muscular progresivo, que termina en la pérdida total de la función muscular.
El fármaco rechazado por la EMA introduce en los pacientes un virus que contiene material genético diseñado para producir una versión más corta de la distrofina, con la esperanza de frenar la progresión de la enfermedad.
Al respecto, la agencia precisó que aunque los pacientes produjeron la versión corta de la proteína, los niveles logrados no se vincularon a mejoras funcionales, por lo que concluyó que los beneficios no están demostrados y aconsejó a la Comisión Europea rechazar la licencia.
En caso de que el Laboratorio Roche así lo estime necesario, tiene plazo hasta el próximo 8 de agosto para solicitar una revisión del dictamen.
